Bio

Curriculum Vitae

Istruzione

* 1998 Specializzazione in Ematologia, Università di Milano
* 1996 Dottorato di Ricerca in Biologia Molecolare e Cellulare, Università di Roma “La Sapienza”
* 1990 Laurea in Medicina e Chirurgia, Università di Roma “La Sapienza”

Esperienze lavorative

* 2014-oggi Direttore dell’U.O di Pediatria Immunoematologica, Ospedale San Raffaele
* 2014-oggi Professore Associato di Pediatria, Università Vita-Salute San Raffaele
* 2011-oggi Responsabile, Unità Pediatrica Ricerca Clinica, HSR-TIGET
* 2009-oggi Coordinatore Area clinica, HSR-TIGET
* 2007-oggi Capo Unità “Patogenesi e terapia genica dell’ADA-SCID”, HSR-TIGET
* 2007-2014 Professore Associato di Pediatria, Università di Roma “Tor Vergata”
* 2003-2007 Capo Unità, Medico Ricercatore, Istituto Scientifico Ospedale San Raffaele
* 2000-2014 Ematologo, Unità Ricerca Clinica Pediatrica, HSR-TIGET
* 2000-2007 Medico Ricercatore, Istituto Scientifico Ospedale San Raffaele
* 1997-2000 Ricercatore, Fondazione Telethon, Italia
* 1996-1997 Post-doctoral Fellow, TIGET, Istituto Scientifico Ospedale San Raffaele, Milano
* 1994-1996 Post-doctoral fellow, Centre for Blood Research, Harvard Medical School, Boston, MA, USA
* 1991-1995 Dottorando di Ricerca, Università di Roma “La Sapienza”

Inizialmente ha svolto i suoi studi sulle malattie della coagulazione e sulla infezione dell’HIV. Le sue ricerche sulle cellule staminali ematopoietiche condotte negli USA hanno portato alla scoperta della prima chemochina prodotta dalle cellule del midollo osseo che è in grado di attrarre le cellule staminali ematopoietiche umane. Le sue attuali ricerche sono focalizzate sull’ematologia e immunologia pediatrica, in particolare sulle immunodeficienze primarie, malattie genetiche del sistema immunitario. Ha condotto la prima sperimentazione clinica di successo per la terapia genica per pazienti con immunodeficienza grave da difetto di adenosina deaminasi (ADA-SCID) SCID, che perdono adenosine deaminasi (ADA). In questa sperimentazione clinica (ora completata), è stato introdotto per la prima volta un condizionamento a intensità ridotta per favorire dell’attecchimento delle cellule corrette. Lo studio clinico è considerato uno fra i più importanti risultati clinici della terapia genica per le malattie genetiche. La terapia genica per l’ADA SCID è stata nominata come “Orphan Drug” (farmaco orfano) in Europa e negli USA. Le ricerche più recenti hanno portato all’applicazione di successo della terapia genica con cellule staminali ematopoietiche trasdotte con vettori lentivirali per un’altra immunodeficienza primitiva, la Sindrome di Wiskott-Aldrich. È autore di più di 100 pubblicazioni su riviste internazionali e 5 capitoli di libri. Ha presentato più di 200 comunicazioni come invited speaker o abstract a congressi nazionali e internazionali. Ha ricevuto numerosi premi nazionali e internazionali per la sua attività scientifica ed è membro di diverse società scientifiche nazionali e internazionali. Le sue ricerche sono finanziate da agenzie internazionali e nazionali, quali la Comunità Europea, la Fondazione Telethon, il Ministero dell’Istruzione e Ricerca Universitaria, il Ministero della Salute, la Fondazione Roma.
Premi e borse di studio

* 2014 Premio Nazionale Cultura della Solidarietà per “l’importante attività svolta che tanti benefici produce all’umanità”
* 2010 Premio AACS di Roma – Menzione Speciale “Cuore di Roma”
* 2010 XVIIIth Congresso ESGCT (Società Europea di Terapia Genica e Cellulare): Premio per la eccezionale carriera e per il contributo pioneristico al settore
* 2009 HSR Scientific Retreat: Premio per il miglior paper in medicina traslazionale
* 2004 Premio di ricerca “JOUAN BIOTHERAPY AWARD” per il miglior progetto di ricerca clinica
* 2003 Young Investigator Award, American Society of Gene Therapy
* 2002 Premio per il miglior abstract presentato alla sessione plenaria del convegno della American Society of Gene Therapy.
* 1996 Borsa di viaggio dell’American Society of Hematology per la presentazione di una comunicazione orale al Congresso annuale ASH a San Diego
* 1993 Borsa di studio del Ministero della Sanità per ricerche sull’AIDS all’estero
* 1991 Premio Istituto Pasteur Fondazione Cenci Bolognetti, Università degli Studi di Roma “La Sapienza”, per la miglior tesi sperimentale dell’anno
* 1989 Premio di studio dell’Università degli Studi di Roma e della Fondazione Sigma Tau per il miglior lavoro di ricerca di base

Appartenenza a società
Società Americana di Ematologia (ASH), Società Americana di Terapia Genica e Cellulare (ASGCT), Società Europea di Terapia Genica e Cellulare (ESGCT), Società Italiana di Pediatria (SIP), Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica (AIEOP), European Society of ImmunoDeficiencies (ESID), Comitato Strategico e di Studio Immunodeficienze (AIEOP-IPINET), European Working Party on Inborn Errors (EBMT).
Attività professionali

* 2013-oggi Chair dell’ Hematologic and Immunologic Gene and Cell Therapy Committee di ASGCT
* 2012-oggi Membro del Board di ESCGT
* 2011-oggi Review Editor, Frontiers in Primary Immunodeficiencies
* 2010-oggi Membro del Gruppo di lavoro Italian Primary Immunodeficiency Network (IPINET)
* 2011-2012 Membro del Consiglio Direttivo AIEOP
* 2008-2012 Membro dell’Hemopoietic Cell Gene Therapy Committee di ASGCT
* 2005-2009 Membro dell’Editorial Board, Human Gene Therapy Journal
* 1998-2003 Assistente Editore Europeo, Human Gene Therapy Journal

Incarichi istituzionali

* 2012-oggi Esperto ad hoc del drafting group per il Committee for Advanced Therapies (CAT) EMA
* 2010-2012 Membro italiano del Gene Therapy Working Party dell’European Medicines Agency (EMA)

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