Responsabile del Programma: Prof. Luigi Naldini

Il programma, che interessa trasversalmente tutti e 4 i curricula, si propone di formare giovani scienziati allo studio delle malattie genetiche e allo sviluppo di nuove strategie di terapia genica e cellulare, con un’attenzione particolare agli aspetti traslazionali della ricerca, in vista delle future applicazioni cliniche. Lo sviluppo di tali terapie richiede un percorso complesso, che passa attraverso l’identificazione dei geni mutati e dei meccanismi fisiopatologici che sono alla base delle malattie genetiche studiate, al disegno di nuove strategie terapeutiche e alla loro validazione in vitro ed in modelli animali di malattia, fino ai trial clinici nei pazienti.

Il programma è supportato dalla Fondazione Telethon, in linea con la sua missione a sostegno della ricerca biomedica sulle malattie genetiche, e vede il contributo attivo dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-TIGET), centro internazionale di riferimento per la terapia genica e cellulare.

Le attività del programma saranno aperte agli studenti interessati di tutti e quattro i Curricula. Nello specifico, il programma offrirà un ampio spettro di attività educative, incluse le strategie di terapia genica e cellulare, le tecnologie di trasferimento genico ed editing del genoma, le procedure per la manipolazione e il trapianto di cellule staminali, i requisiti normativi e regolamentari di base degli  studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche

Lista dei laboratori e dei progetti presentati