Università Vita-Salute San Raffaele
Università Vita-Salute San Raffaele
CERCA    ENGLISH
Homepage  Ateneo  Docenti
Al Professor Luigi Naldini conferito il PREMIO JIMÉNEZ DÍAZ 2016
Il prestigioso riconoscimento per l’innovativa attività di ricerca condotta
Simulazione di una maxi-emergenza terroristica: così il San Raffaele si prepara contro gli attacchi
Al San Raffaele grande evento sulla gestione sanitaria di una maxi-emergenza. Una simulazione di attacchi terroristici, per valutare l’efficienza di gestione dei pazienti in condizioni di rischio.
La filosofia e il mondo contemporaneo
Tavola rotonda giovedì 26 maggio ore 12
Federica De Nicola, nostra studentessa, tra Medicina e mondiale Ironman alle Hawaii
Sogno di coniugare i miei studi e la mia passione per il triathlon
Intervista alla Irongirl targata UniSR
La Festa della Filosofia VII edizione – I sette vizî capitali 7 maggio 2016 – 19 giugno 2016
I sette vizî capitali 7 maggio 2016 – 19 giugno 2016
29 maggio Roberto Mordacci a Paderno Dugnano

Facoltà di Filosofia

Facoltà di Medicina

Facoltà di Psicologia

Naldini Luigi

Naldini Luigi English version

Professore ordinario - Facoltà di Medicina e Chirurgia


e-mail: naldini.luigi@unisr.it
telefono: 02 2643.4875 02 2643.4703
fax: 02 2643.4668
sito: http://www.sanraffaele.org/JumpCh.asp?idLang=IT&idUser=0&idChannel=1472


Professore Ordinario di Istologia

Direttore Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica, Milano

Direttore Divisione Medicina Rigenerativa Divisione di Medicina Rigenerativa, Cellule Staminali e Terapia Genica, Istituto Scientifico San Raffaele, Milano 

Membro del Comitato Tecnico Scientifico per la Ricerca dell’Istituto Scientifico San Raffaele

 

Curriculum Vitae

 

 

- dal Dicembre 2011: Direttore della

Divisione di Medicina Rigenerativa, Cellule Staminali e Terapia Genica, Istituto Scientifico San Raffaele, Milano. 

- dal Ottobre 2008: Direttore Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica, Milano

- dal 2003: Professore di I fascia di Istologia e di Terapia Genica e Cellulare, Università Vita Salute San Raffaele,

- 2003-2008 Codirettore Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica, Milano;

- 2002-1998 Professore Associato, Università di Torino e Direttore del Laboratorio di Terapia Genica, Istituto per la Ricerca e Cura del Cancro, Candiolo (Torino);

- 1998-1996 Senior Scientist e Direttore del Progetto Vettori Lentivirali, Cell Genesys, Foster City, California;

- 1996-1994 Visiting Scientist, Laboratorio di Genetica (Direttore: Prof. Inder Verma), Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, California;

- 1996-1990 Ricercatore Universitario, Dipartimento di Scienze Biomediche ed Oncologia dell'Università di Torino;

- 1989-1987 Post-doctoral training con J. Schlessinger (Rockville, M.D. and King of Prussia, PA);

- 1987-1983 Dottorato di Ricerca in Scienze Citologiche e Morfogenetiche con P.M. Comoglio, Università di Torino;

- 1983 Laurea in Medicina e Chirurgia, Università di Torino.

 

Attività Scientifiche

 

 

All’inizio della sua carriera di ricercatore Luigi Naldini ha identificato “Hepatocyte Growth Factor” come il ligando del recettore Met, ne ha comprovato l’identità con lo “Scatter Factor” e ne ha chiarito il meccanismo di regolazione e la funzione nel promuovere la motilità e l’invasione delle cellule epiteliali. Da allora MET e’ stato uno degli oncogeni piu’studiati nei tumori epiteliali e nella formazione di metastasi.

Durante il suo periodo di ricerca presso i laboratori di Inder Verma e Didier Trono al Salk Institute di La Jolla (1994-96), ha ideato i primi vettori lentivirali ibridi derivati da HIV e ne ha dimostrato l’utilizzo per il trasferimento genico all’interno di cellule non proliferanti. La pubblicazione originale che riporta i risultati di questo lavoro e’ uno degli articoli piu’ citati  della rivista Science (oltre 2.700 citazioni). In seguito ha affinato la tecnologia dei vettori per un suo utilizzo più sicuro ed efficace lavorando come senior scientist presso la Cell Genesys di Foster City, California. Nel 1998 ha assunto il ruolo di Professore Associato di Istologia all’Universita’ di Torino e la direzione del Laboratorio di trasferimento genico presso l’Istituto di Ricerca e Cura del Cancro di Torino; nel 2003 si e’ trasferito a Milano presso l’ Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di cui e’ stato prima co-direttore e dal ottobre 2008 direttore.Il laboratorio di Luigi Naldini  e’ stato a lungo in prima linea nello sviluppo delle strategie di trasferimento genico ed ha utilizzato le nuove tecnologie per raggiungere nuove acquisizioni in processi biologici fondamentali di alta rilevanza per la medicina molecolare, quali l’attivita’ delle cellule staminali e l’angiogenesi.

La recente applicazione della regolazione dei microRNA alla espressione del vettore ha fornito una nuova strategia sperimentale in cui l’espressione del transgene puo’ essere specificamente limitata alla tipologia di cellula bersaglio desiderata ed ad un suo specifico livello di differenziazione. Utilizzando questo approccio innovativo, il gruppo di Luigi Naldini  ha potuto superare la barriera immunologica, uno dei principali ostacoli per una efficace terapia genica ed ottenere un trasferimento genico stabile e la correzione a lungo termine dell’Emofilia B nel modello murino. Attraverso l’analisi del contributo delle cellule ematopoietiche all’angiogenesi, il lavoro di Luigi Naldini ha fornito un nuovo paradigma in cui il midollo osseo fornisce elementi a funzione paracrina fondamentali per la neoformazione vascolare.  Questi studi hanno aperto la strada ad una promettente strategia attraverso cui la progenie di progenitori ematopoietici trapiantati puo’ selettivamente indirizzare la terapia genica ai tumori.

Nel settore dei disordini neurodegenerativi il lavoro di Luigi Naldini  ha dimostrato che il reclutamento di cellule ematopoietiche nella popolazione microgliale dopo trapianto di progenitori emopoietici puo’ essere sfruttato per veicolare la terapia genica al sistema nervoso centrale e periferico ed ha ottenuto la prima cura efficace della leucodistrofia metacromatica nel modello murino. Un clinical trial basato sull’utilizzo di vettori lentivirali per la Leucodistrofia Metacromatica, che è invariabilmente letale e fino ad oggi priva di un trattamento efficace, è attualmente in corso presso l’Istituto Scientifico San Raffaele. Tutti i pazienti trattati mostrano livelli apprezzabilmente alti e stabili di espressione del gene terapeutico nella ricostituita ematopoiesi policlonale, con una chiara indicazione del beneficio terapeutico, poiché la malattia non si è manifestata oltre il tempo atteso in cui la stessa si è sviluppata nei fratelli non trattati. Nell’Ottobre del 2010, l’Istituto Tiget ha stretto un’alleanza strategica con GlaxoSmithKline (GSK) -il primo accordo mai raggiunto tra un’azienda farmaceutica ed un centro Accademico impegnato sul fronte della terapia genica- per rendere la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche una realtà clinica.         

 

 

 

 

 

Ha pubblicato 191 articoli su riviste scientifiche internazionali (Impact Factor Totale 2.088,819 basato sul Journals IF 2012, con un Impact Factor medio pari a 10,93 per articolo) e ha contribuito a 22 capitoli di libri, sui seguenti argomenti: Terapia Genica, Vettori Genetici, Cellule Staminali, Angiogenesi e Tumori. In totale le sue pubblicazioni sono state citate più di > 22.450 volte (dato a Gennaio 2014, Scopus “h” index: 70). Negli ultimi 10 anni è stato invitato come relatore a più di 150 congressi internazionali e nazionali. Negli ultimi 2 anni relatore Magistrale in 13 eventi.

Ha seguito 6 studenti di laurea specialistica e 5 studenti di dottorato di ricerca  fino al completamento  degli studi ed alla discussione della tesi di dottorato.

Inventore di 7 brevetti internazionali archiviati e/o assegnati e di 11 in fase di approvazione.

Consulente Scientifico di EMEA e WHO per la valutazione di nuove medicine basate sul trasferimento genico.

 

 

Attivita’ Editoriale

Editore della rivista scientifica internazionale: Human Gene Therapy

Membro del Comitato Editoriale delle riviste scientifiche internazionali: Molecular Therapy, Gene Therapy

 

Partecipazione a Societa’ Scientifiche

 

 

Presidente dell’ European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT),

Membro del Consiglio Direttivo (dal 2005), dell’Advisory Council (dal 2008) e del Comitato Scientifico “Viral Vectors” dell’ American Society of Gene and Cell Therapy (ASGT),

Membro del Consiglio Direttivo dell’ International Society for Stem Cell Research (ISSCR)

American Association of Cancer Research (AACR)

International Society for Stem Cell Research (ISSCR)

International Society of Cell Therapy (ISCT)

Collegio Italiano degli Istologi

Federazione Italiana Scienze della Vita (FISV)

 

 

Premi e riconoscimenti

 

 

Membro eletto di EMBO, European Molecular Biology Organization, nel 2008.

Vincitore dell’ European Research Council (ERC) Advanced Investigator Grant, che riconosce i migliori scienziati europei,  nel 2009.

Premio Sapio per la ricerca italiana- Area salute- nel 2012.   

Numerosi abstracts di ricerca sottomessi dai ricercatori del laboratorio del Prof. Naldini ai congressi annuali dell’ASGCT e/o dell’ ESGCT sono stati selezionati come i migliori abstracts nel 1999, 2000, 2001, 2003, 2004, 2005, 2006, 2007, 2008, 2009, 2010, 2011,2012 e 2013.

Pubblicazioni selezionate

 

Escobar G., Ranghetti A., Ozkal-Baydin P., Squadrito M.L., Kajaste- Rudnitski A., Bondanza A.,  Gentner B., De Palma M., Mazzieri R. and Naldini L. Genetic Engineering of Hematopoiesis for Targeted IFN-α Delivery Inhibits Breast Cancer Progression. Science Transl Med. 2014 Jan 1;6(217):217ra3. 

 

Annoni A, Cantore A, Della Valle P, Goudy K, Akbarpour M, Russo F, Bartolaccini S, D'Angelo A, Roncarolo MG, Naldini L. EMBO Mol Med. 2013 Nov;5(11):1684-97. Epub 2013 Sep 16.

 

Biffi A.*, Montini E.*, Lorioli L., Cesani M., Fumagalli F., Plati T., Baldoli C., Martino S., Calabria A., Canale S., Benedicenti F., Vallanti G., Biasco L., Leo S., Kabbara N., Zanetti G., Rizzo W.B., Mehta N., Cicalese M.P., Casiraghi M., Boelens J.J., Del Carro U., Dow David J.D., Schmidt M., Assanelli A., Neduva V., Di Serio C., Stupka E., Gardner J., von Kalle C., Bordignon C., Ciceri F., Rovelli A., Roncarolo M.G., Aiuti A., Sessa M. and Naldini L. Therapeutic Benefit in Metachromatic Leukodystrophy by Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy. Science. 2013 Aug 23;341(6148): 1233158. Epub 2013 Jul 11.

* These authors contributed equally to this work.

Featured in: 

Perspective: Verma I. Science 2013 Aug 23; 341(6148):853-5.

News & Views: Leboulch P. Nature 2013 Aug 15; 500(7462):280-2.

Previews: Williams D.A. Cell Stem Cell 2013 Sep 5; 263-264

 

Aiuti A., Biasco L.§, Scaramuzza S.§, Ferrua F., Cicalese M.P., Baricordi C., Dionisio F.,  Calabria A., Giannelli S., Castiello M.C., Bosticardo M., Evangelio C. , Assanelli A., Casiraghi M., Di Nunzio S., Callegaro L., Benati C., Rizzardi P., Pellin D., Di Serio C., Schmidt M., Von Kalle C., Gardner J., Mehta N., Neduva V., Dow D.J.,  Galy A., Miniero R., Finocchi A., Metin A., Banerjee P., Orange J., Galimberti S., Valsecchi M.G., Biffi A., Montini E., Villa A., Ciceri F., Roncarolo M.G.‡ Naldini L.‡. Lentivirus-based Gene Therapy of Hematopoietic Stem Cells in Wiskott-Aldrich Syndrome. Science. 2013 Aug 23; 341(6148): 1233151. Epub 2013 Jul 11.

§Equal second author contribution

‡These authors contributed equally to this work

Featured in: 

Perspective: Verma I. Science 2013 Aug 23; 341(6148):853-5.

News & Views: Leboulch P. Nature 2013 Aug 15; 500(7462):280-2.

Previews: Williams D.A. Cell Stem Cell 2013 Sep 5; 263-264

 

Zonari E., Pucci F., Saini M., Mazzieri R., Politi LS., Gentner B., Naldini L. A role for miR-155 in enabling tumor-infiltrating innate immune cells to mount effective anti-tumor responses.

Blood. 2013 Jul 11;122(2):243-52. Epub 2013 Mar 13.

 

Lechman ER.*, Gentner B.*, van Galen P.*, Giustacchini A.*, Saini M., Boccalatte FE., Hiramatsu H., Restuccia U., Bachi A., Voisin V., Bader GD., Dick JE. and Naldini L. Attenuation of miR-126 Activity Expands HSC In Vivo without Exhaustion. Cell Stem Cell. 2012 Dec 7;11(6):799-811. doi: 10.1016/j.stem.2012.09.001. Epub 2012 Nov 8.

*Co-first authors: ERL, BG, PvG and AG. Co-senior corresponding authors: LN and JED.

Selected for : F1000Prime Hematology Faculty

 

Ranzani M., Cesana D.*, Bartholomä CC.*, Sanvito F., Pala M., Benedicenti F., Gallina P., Sergi Sergi L., Merella S., Bulfone A., Doglioni C., von Kalle C., KimYJ., Schmidt M., Tonon G.,  Naldini L. and Montini E. Lentiviral vector-based insertional mutagenesis identifies new cancer genes involved in the pathogenesis of hepatocellular carcinoma. Nature Methods. 2013 Feb;10(2):155-61. Epub 2013 Jan 13.* Equal contribution: DC and CCB. Co-senior corresponding authors: LN and EM.

 

Amendola M., Giustacchini A., Gentner B. and Naldini L. A Double Switch Vector System Positively Regulates Transgene Expression by Endogenous microRNA Expression (miR-ON Vector). Mol Ther. 2013 May;21(5):934-46. Epub 2013 Feb 26.

 

Cantore A.*, Nair N.*, Della Valle P., Di Matteo M., Màtrai J., Sanvito F., Brombin C., Di Serio C., D'Angelo A., Chuah M., Naldini L. and Vandendriessche T. Hyperfunctional coagulation factor IX improves the efficacy of gene therapy in hemophilic mice. Blood. 2012 Nov 29;120(23):4517-20. Epub 2012 Oct 4.

* Co-first authors: AC and NN. Co-senior corresponding authors: LN and TV.

Featured in: 

Commentary: Lozier J. Blood 2012 Nov 29;120(23):4452-3.

 

Cesana D.*,  Sgualdino J.*, Rudilosso L., Merella S., Naldini L. and Montini E. Whole transcriptome characterization of aberrant splicing events induced by lentiviral vector integrations. J Clin Invest. 2012 May 1;122(5):1667-76. Epub 2012 Apr 23.

Co-first authors: DC and JS.

Featured in:

Research Highlights: Trono D. J Clin Invest. 2012. May ;122(5):1600-2.

Research Highlights: Kreisberg J. Nature Biotechnology 2012 Jun 7;30(6):508.

 

Provasi E.*, Genovese P. *, Lombardo A., Magnani Z., Liu P.Q., Reik A., Chu V., Paschon D.E., Zhang L., Kuball J., Camisa B., Bondanza A., Casorati ., Ponzoni M., Ciceri F., Bordignon C., Greenberg P.D., Holmes M.C., Gregory Philip D., Naldini L. and Bonini C. Editing T cell specificity towards leukemia by zinc-finger nucleases and lentiviral gene transfer. Nature Medicine. 2012 May; 18(5):807-15. Epub 2012.

* Co-first authors: EP and PG. Corresponding authors: LN and CB.

Featured in:

Research Highlights: Kreisberg J. Nature Biotechnology 2012. May 7; 30(5):411.

 

Provasi E.*, Genovese P. *, Lombardo A., Magnani Z., Liu P.Q., Reik A., Chu V., Paschon D.E., Zhang L., Kuball J., Camisa B., Bondanza A., Casorati ., Ponzoni M., Ciceri F., Bordignon C., Greenberg P.D., Holmes M.C., Gregory Philip D., Naldini L., Bonini C. Editing T cell specificity towards leukemia by zinc-finger nucleases and lentiviral gene transfer. Nature Medicine. 2012  Apr 1. [Epub ahead of print].

*These authors equally contributed to the work. LN and CB corresponding authors.

Featured in:

Research Highlights: Kreisberg J. Nature Biotechnology. May 7; 30,411.2012

 

Di Stefano B.*, Maffioletti S.M.*, Gentner B.*, Ungaro F., Schira G., Naldini L.*, Broccoli V.*. A miRNA-Based System for Selecting and Maintaining the Pluripotent State in Human Induced Pluripotent Stem Cells. Stem Cells. 2011 Nov;29(11). Epub 2011 Nov 1. First Authors: BDS, SMM and BG. Co-senior authors: LN and VB.

 

Lombardo A., Cesana D., Genovese P., Di Stefano B., Provasi E., Colombo D., Neri M., Magnani Z., Cantore A., Lo Riso P., Damo M. and Muniz Pello O., Holmes M.C., Gregory P.D., Gritti A., Broccoli V., Bonini C., Naldini L. Site-specific integration and in situ tailoring of cassette design allow "sustainable" gene transfer. Nat Methods. 2011 Aug 21;8(10):861-9.

Featured in:

Perspective: Sadelain M, Papapetrou EP, Bushman FD. Nat Rev Cancer. Dec 12:51-8.2011

 

Gabriel R.*, Lombardo A.*, Arens A., Miller J.C., Genovese P., Kaeppel C., Nowrouzi A., Bartholomae CC., Wang J., Friedman G., Holmes M.C., Gregory P.D., Glimm H., Schmidt M., Naldini L.§ and von Kalle C.§. An unbiased genome-wide analysis of zinc finger nuclease specificity. Nat Biotechnol. 2011 Aug 7;29(9):816-23. Epub 2011 Aug 7. First authors: RG and AL. Co-senior and Co-corresponding authors: LN and C.von K.

Featured in:

Research Highlights: Casci T. Nature Reviews in Genetics. Aug 31;12(10):667. 2011

Community Corner:  Nature Medicine. Oct 11;17(10):1192-3. 2011

News:H.Ledford. Nature News. 7 August 2011

News and Views: Mussolino C. & Cathomen T. Nature Methods. 8,725–726. 2011

 

Mátrai J., Cantore A., Bartholomae CC., Annoni A., Wang W., Acosta-Sanchez A., Samara-Kuko E., De Waele L., Ma L., Genovese P., Damo M., Arens A., Goudy K., Nichols T.C., von Kalle C., L Chuah M.K., Roncarolo M.G., Schmidt M., Vandendriessche T., Naldini L. Hepatocyte-targeted expression by integrase-defective lentiviral vectors induces antigen-specific tolerance in mice with low genotoxic risk. Hepatology. 2011 May;53(5):1696-707.

Times Cited:5

 

Biffi A., Bartolomae C.C., Cesana D., Cartier N., Aubourg P., Ranzani M., Cesani M., Benedicenti F., Plati T., Rubagotti E., Merella S., Capotondo A., Sgualdino J., Zanetti G., von Kalle C., Schmidt M., Naldini L., Montini E. Lentiviral-vector common integration sites in preclinical models and a clinical trial reflect a benign integration bias and not oncogenic selection. Blood 2011 May 19;117(20):5332-9. Epub 2011 Mar 14. Co-senior authors: LN and EM.

 

Mazzieri R.*, Pucci F.*, Moi D., Zonari E., Ranghetti A., Berti A., Politi L.S., Gentner B., Brown J.L., Naldini L.§, and De Palma M.§. Targeting the Angiopoietin-2/TIE2 axis Inhibits Tumor Progression and Metastasis by Impairing Angiogenesis and Disabling Rebounds of Proangiogenic Myeloid Cells. Cancer Cell. 2011, Apr 12;19(4):512-26. First authors: RM and FP. Co-senior and Co-corresponding authors: LN and MDP.

Featured in:

Preview: Lewis & Ferrara: Cancer Cell 2011 Apr 12;19(4):431-3

Breaking advance: Cancer Research, 2011 Apr 15

Featured Cover Article

 

Lombardo A., Cesana D., Genovese P., Di Stefano B., Provasi E., Colombo D., Neri M., Magnani Z., Cantore A., Lo Riso P., Damo M. and Muniz Pello O., Holmes MC., Gregory PD., Gritti A., Broccoli V., Bonini C., Naldini L. Site-specific integration and in situ tailoring of cassette design allow "sustainable" gene transfer. Nat Methods. 2011. Aug 21;8(10):861-9.

 

De Palma M, Naldini L. Angioprotein-2 TIEs Up Macrophages in Tumor Angiogenesis. Clin Cancer Res. 2011 May 16t. Aug 15;17(16):5226-32. Epub 2011 May 16.

 

Mátrai J., Cantore A., Bartholomae CC., Annoni A., Wang W., Acosta-Sanchez A., Samara-Kuko E., De Waele L., Ma L., Genovese P., Damo M., Arens A., Goudy K., Nichols TC., von Kalle C., L Chuah MK., Roncarolo MG., Schmidt M., Vandendriessche T., Naldini L. Hepatocyte-targeted expression by integrase-defective lentiviral vectors induces antigen-specific tolerance in mice with low genotoxic risk. Hepatology. 2011 May;53(5):1696-707.

 

Mazzieri R.*, Pucci F.*, Moi D., Zonari E., Ranghetti A., Berti A., Politi LS., Gentner B., Brown JL., Naldini L.§, and De Palma M.§ Targeting the Angiopoietin-2/TIE2 axis Inhibits Tumor Progression and Metastasis by Impairing Angiogenesis and Disabling Rebounds of Proangiogenic Myeloid Cells. Cancer Cell. 2011, Apr 12;19(4):512-26.

*: Equal Contribution. §: Co-senior & co-corresponding authors.

Naldini L. Ex vivo gene transfer and correction for cell-based therapies. Nat Rev Genet. 2011 May;12(5):301-15. Epub 2011 Mar 29.

 

Biffi A., Bartolomae CC., Cesana D., Cartier N., Aubourg P., Ranzani M., Cesani M., Benedicenti F., Plati T., Rubagotti E., Merella S., Capotondo A., Sgualdino J., Zanetti G., von Kalle C., Schmidt M., Naldini L., Montini E. Lentiviral-vector common integration sites in preclinical models and a clinical trial reflect a benign integration bias and not oncogenic selection. Blood 2011 selection. Blood 2011 May 19;117(20):5332-9. Epub 2011 Mar 14. Co-senior authors: LN and EM.    

 

Welford, A.F.*, Biziato, D.*, Coffelt, S.B., Nucera, S., Fisher, M., Pucci, F., Di Serio, C., Naldini L., De Palma, M.§, Tozer, G.M.§ and Lewis, C.E.§. TIE2-Expressing Macrophages Limit the Therapeutic Efficacy of the Vascular   Disrupting Agent, Combretastatin A4 Phosphate. J Clin Invest. 2011 May 2;121(5):1969-73. Epub 2011 Apr 1. *: Equal Contribution. §: Co-senior & co-corresponding authors.

 

Gentner B., Visigalli I., Hiramatsu H., Lechman E., Ungari S., Giustacchini A., Schira G., Amendola M., Quattrini A., Martino S., Orlacchio A., Dick JE., Biffi A., Naldini L. Identification of hematopoietic stem cell-specific miRNAs enables Gene Therapy of Globoid Leukodystrophy. ScienceTranslationalMedicine 2010 Nov 17; 2(58):58ra84.                                      

 

De Palma M, Naldini L. Antagonizing metastasis. Nature Biotechnology 2010 Apr;28(4):331-2.

 

Annoni A.,Brown B.D.,Cantore A.,Sergi Sergi L.,Naldini L.,Roncarolo M.G. In vivo Delivery of a MicroRNA Regulated Transgene Induces Antigen-specific Regulatory T Cells and Promotes Immunological Tolerance. Blood 2009 Dec 10;114(25):5152-61. Epub 2010 Sep 30.

 

Brown B.D. and Naldini L. Exploiting and antagonizing miRNA regulation for therapeutic and experimental applications. Nature Reviews Genetics 2009 Aug.;10(8):578-85.Review.

 

F Pucci, MA Venneri, D Biziato, A Nonis, D Moi, A Sica, C Di Serio, L Naldini, M. De Palma.A distinguishing gene signature shared by tumor-infiltrating Tie2-expressing monocytes (TEMs), blood “resident” monocytes and embryonic macrophages suggests common functions and developmental relationships. Blood 2009 Jul 23; 114(4):901-14. Epub 2009 Apr 21.

FP and MAV contributed equally. Corresponding/Senior authors: LN and MDP.

 

M. Amendola,L. Passerini, F. Pucci, B. Gentner, R. Bacchetta, L. Naldini. Regulated and Multiple miRNA and siRNA Delivery into Primary Cells by a Lentiviral Platform.

Molecular Therapy 2009, Jun;17(6):1039-52. Epub 2009 Mar 17.

E.Montini*§, D.Cesana*, M.Schmidt, F. Sanvito,C. Bartholomae, M.Ranzani, F. Benedicenti, L.Sergi Sergi, A.Ambrosi, M.Ponzoni, C.Doglioni, C.Di Serio, C.von Kalle & L.Naldini§. The genotoxic potential of retroviral vectors is strongly modulated by vector design and integration site selection in a mouse model of hematopoietic stem cell gene therapy. Journal of Clinical Investigation 2009, Apr;119(4):964-75. Epub 2009 Mar 23.

 

B. Gentner, G. Schira, A. Giustacchini, M. Amendola, B.D. Brown, M. Ponzoni and L. Naldini. Stable Knockdown of microRNA in Vivo by Engineered Lentiviral Vectors. Nature Methods 2009 Jan;6(1):63-6. Epub 2008 Nov 30.

 

M. De Palma*§ R. Mazzieri*, L.S. Politi, F. Pucci , E. Zonari, S. Mazzoleni, G. Sitia, D. Moi, M.A. Venneri, S. Indraccolo, A. Falini, L.G. Guidotti, R. Galli, and L. Naldini§  Tumor-targeted interferon-α delivery by Tie2-expressing monocytes inhibits tumor growth and metastasis. Cancer Cell 2008 Oct 7;14(4):299-311.

 

F.R. Santoni de Sio, A.Gritti, P.Cascio , M.Neri , M.Sampaolesi , C. Galli, J. Luban, L.Naldini. Lentiviral Vector Gene Transfer is limited by the proteasome at post-entry steps in various Types of Stem Cells. Stem Cells 2008 Aug;26(8):2142-52. Epub 2008 May 15.

 

B. Brown*, B. Gentner*, A. Cantore,S. Colleoni, M.Amendola, A. Zingale, A.Baccarini, G. Lazzari, C. Galli,  L.Naldini. Endogenous microRNA can be broadly exploited to regulate transgene expression according to tissue, lineage and differentiation state. Nature Biotechnology 2007 Dec;25(12):1457-1467. Epub 2007 Nov 16; (*=equal contribution)

 

A. Lombardo, P. Genovese, C. M. Beausejour, S. Colleoni, Y.-L. Lee, K. A. Kim, D. Ando, F. Urnov, C. Galli, P. D. Gregory, M. C. Holmes, L. Naldini. Gene editing in human stem cells using zinc finger nucleases and integrase-defective lentiviral vector delivery. Nature Biotechnology 2007 Nov;25(11):1298-306. Epub 2007 Oct 28 .

 

M. De Palma, C. Murdoch, M.A. Venneri, L. Naldini, C.E. Lewis. Tie2-expressing monocytes: regulation of tumor angiogenesis  and therapeutic implications. Trends Immunology 2007 Dec;28(12):545-50. Epub 2007 Nov 5.

 

C.E. Lewis,  M. De Palma, Naldini L. Tie2-expressing monocytes: regulation by hypoxia and angioprotein-2. Cancer Research 2007 Sep15;67(18):8429-32.

 

Brown B.D., Cantore A., Annoni A., Sergi Sergi L, Lombardo A, Della Valle P.,D'Angelo A, Naldini L. A microRNA-regulated lentiviral vector mediates stable correction of Hemophilia B mice. Blood Plenary Paper 2007 Dec 15;110(13):4144-52. Epub 2007,Aug.28.

 

Venneri M.A., De Palma M., Ponzoni M., Pucci F., Scielzo C., Zonari E.  , Mazzieri R., Doglioni C., Naldini L.. Identification of Proangiogenic TIE2-Expressing Monocytes (TEMs) in Human Peripheral Blood and Cancer. Blood 2007, Jun. 15;109(12):5276-85. Epub 2007 Feb 27.

 

Brown BD, Sitia G, Annoni A, Hauben E, Sergi Sergi L, Zingale A, Roncarolo MG, Guidotti LG, Naldini L. In vivo administration of lentiviral vectors triggers a type I interferon response that restricts hepatocyte gene transfer and promoters vector clearance. Blood 2007 April 1;109(7):2797-805. Epub 2006 Dec 19.

 

A.Biffi, A. Capotondo, S. Fasano, U. del Carro, S. Marchesini, H. Azuma, M.C. Malaguti, S. Amadio,    R.Brambilla, M. Grompe, C. Bordignon, A.Quattrini and L. Naldini. Gene Therapy of metachromatic leukodystrophy reverses neurological damage and deficits in mice. Journal of Clinical Investigation 2006 Nov;116 (11):3070-82.

 

M. De Palma and L. Naldini. Role of Haematopoietic Cells and Endothelial. Progenitors in Tumor Angiogenesis. Biochimica and Biofisica Acta-Rewies on Cancer 2006  Aug;1766(1):159-66. Epub 2006 Jun 27.

 

E. Montini, D. Cesana, M. Schmidt, F. Sanvito, M. Ponzoni, L. Sergi Sergi, F. Benedicenti, C. Bartholomae, A. Ambrosi, C. Di Serio, C. Doglioni, C. von Kalle, and L. Naldini. Hematopoietic Stem Cell Gene Transfer in a Tumor-Prone Mouse Model Uncovers Low Genotoxicity of Lentiviral Vector Integration. Nature Biotechnology 2006 Jun;24(6):687-96. Epub 2006 May 28.

 

L. Naldini. Inserting Optimism into Gene Therapy. Nature Medicine 2006 Apr;12(4):386-8.

 

F.R. Santoni de Sio, P. Cascio, A. Zingale, M. Gasparini and L. Naldini. Proteasome Activity Restricts Lentiviral Gene Transfer in Hematopoietic Stem Cells and is Down-Regulated by Cytokines that Enhance Transduction. Blood 2006 Jun 1;107(11):4257-65.

 

B.D. Brown, M.A. Venneri, A. Zingale, L. Sergi Sergi and L. Naldini. Endogenous microRNA Regulation Suppresses Transgene Expression in Hematopoietic Lineages and Enables Stable Gene Transfer. Nature Medicine 2006 May;12(5):585-91. Epub 2006 Apr 23.

 

L. Dupré, F. Marangoni, S. Scaramuzza, S. Trifari, R. Jofra-Hernández, A. Aiuti, L. Naldini and Roncarolo M.-G.. Efficacy of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome using a WAS promoter/cDNA containing-lentiviral vector and non-lethal irradiation. Human Gene Therapy 2006 Mar;17(3):303-13.

 

M. De Palma, M.A. Venneri, R. Galli, L. Sergi Sergi, L.S. Politi, M. Sampaolesi and L. Naldini.Tie2 Identifies a Hematopoietic Lineage of Pro-Angogenic Monocytes Required for Tumor Vessel Formation and a Mesenchymal Population of Pericyte Progenitors. Cancer Cell 2005 Sep;8(3):211-26.

 

A.Biffi and L. Naldini. Gene Therapy of Storage Disorders by Retroviral and Lentiviral Vectors. Human Gene Therapy 2005 Oct;16(10):1133-42.

 

M. De Palma, E. Montini, F. Santoni de Sio, A. Gentile, E. Medico, L. Naldini. Promoter Trapping Reveals Significant Differences in Integration Site Selection between MLV and HIV Vectors in Primary Hematopoietec Cells. Blood 2005 Mar 15;105(6):2307-15. Epub 2004 Nov 12.

 

M. Amendola, M.A. Venneri, A. Biffi, E. Vigna, L. Naldini. Coordinate dual-gene transgenesis by Lentiviral Vectors Carrying Synthetic Bidirectional Promotors. Nature Biotechnology 2005 Jan;23(1):108-16. Epub 2004 Dec 26.

 

A.Consiglio, A. Gritti, D. Dolcetta, A. Follenzi, C. Bordignon, F. H. Gage, A.L. Vescovi and L. Naldini. Robust in vivo gene transfer into adult mammalian neural stem cells by lentiviral vectors. Proceedings NationalAcademy of Sciences of the USA 2004 Oct12;101(41):14835-40.

 

A. Follenzi, M Battaglia, A. Lombardo, A. Annoni, MG Roncarolo and L. Naldini. Targeting Lentiviral Vector Expression to Hepatocytes Limits Transgene-Specific Immune Response and Establishes Long-Term Expression of Human Antihemophilic Factor IX in Mice. Blood 2004 May 15;103(10):3700-9.

 

A.Biffi, M. De Palma, A. Quattrini, U. Del Carro, S. Amadio, I. Visigalli, M. Sessa, S. Fasano, R. Brambilla, S. Marchesini, C. Bordignon and L. Naldini. Correction of Metachromatic Leukodystrophy in the Mouse Model by Transplantation of Genetically Modified Hematopoietic Stem Cells. The Journal of Clinical Investigation 2004 Apr;113(8):1118-29.

 

M. De Palma, M.A. Venneri and L. Naldini. In vivo Targeting of Tumor Endothelial Cells by Systemic Delivery of Lentiviral Vectors. Human Gene Therapy 2003 Aug 10;14(12):1193-206.

 

M. De Palma, M.A. Venneri, C. Roca and L. Naldini. Targeting Exogenous Genes to Tumor Angiogenesis by Transplantation of Genetically modified Hematopoietic Stem Cells. Nature Medicine 2003 Jun;9(6):789-95. Epub 2003 May 12.

 

L.L. Ailles, M. Schmidt, F. Santoni de Sio, H. Glimm, S. Cavalieri, S. Bruno, W. Piacibello, C. Von Kalle and L. Naldini. Molecular Evidence of Lentiviral Vector Mediated Gene Transfer into Human Self-Renewing, Multi-Potent, Long-Term NOD/SCID Repopulating Hematopoietic Cells. Molecular Therapy 2002 Nov;6(5):615-26.

 

E. Vigna, S. Cavalieri, L. Ailles, M. Geuna, R. Loew, H. Bujard and L. Naldini. Robust and Efficient Regulation of Transgene Expression in Vivo by Improved Tetracycline-Dependent Lentiviral Vectors. Molecular Therapy. 2002 Mar;5(3):252-61.

 

A.Follenzi, G. Sabatino, A. Lombardo, C. Boccaccio and L. Naldini. Efficient Gene Delivery and Targeted Expression to Hepatocytes In Vivo by Improved Lentiviral Vectors. Human Gene Therapy. 2002;13: 243-260.

 

A.Consiglio, A. Quattrini, S. Martino, J.C. Bensadoun, D. Dolcetta, A. Trojani, G. Benaglia, S. Marchesini, V. Cestari, A. Oliverio, C. Bordignon and L. Naldini. In Vivo Gene Therapy of Metachromatic Leukodystrophy by Lentiviral Vectors: Correction of Neuropathology and Protection Against Learning Impairments in Affected Mice. Nature Medicine. 2001 Mar;7(3):310-6.

 

M.A. Kay, J. Glorioso and L. Naldini. Viral Vectors for Gene Therapy: the art of turning infectious agents into vehicles of therapeutics. Nature Medicine. 2001 Jan;7(1):33-40.

 

A.Follenzi, L.E. Ailles, S. Bakovic, M. Geuna and L. Naldini. Gene transfer by lentiviral vectors is limited by nuclear translocation and rescued by HIV-1 pol sequences. Nature Genetics. 2000 Jun;25(2):217-22.

 

F. Park , K. Ohashi, W. Chiu, L. Naldini and M. A. Kay. Efficient lentiviral transduction of liver requires cell cycling in vivo. Nature Genetics. 2000 Jan;24(1):49-52.

 

Bukovsky, J.-P. Song, and L. Naldini. Interaction of Human Immunodeficiency Virus-Derived Vectors with Wild-Type Virus in Transduced Cells. Journal of Virology 1999 Aug;73(8):7087-92.

 

S.S. Case, M.A. Price, C.T. Jordan, X.J. Yu, L.J. Wang, G. Bauer, D.L. Haas, D.Xu, R.Stripecke, L. Naldini, D.B. Kohn and G. M. Crooks. Stable Transduction of Quiescent CD34+CD38- Human Hematopoietic Cells by HIV-1 Based Lentiviral Vectors. Proceedings NationalAcademy of Sciences of the USA 1999 Mar 16;96(6):2988-93.

 

R. Zufferey, T. Dull, R.J. Mandel, A. Bukovsky, D. Quiroz, L. Naldini and D.Trono. Self-Inactivating Lentiviral Vector For Safe And Efficient In Vivo Gene Delivery. Journal of Virology 1998 Dec;72(12):9873-80.

 

T.Dull, R. Zufferey, M. Kelly, R.J. Mandel, M. Nguyen, D. Trono and L. Naldini. A Third-Generation Lentiviral Vector with a Conditional Packaging System.  Journal of Virology 1998 Nov;72(11):8463-71.

 

R. Zufferey, D. Nagy, R. J. Mandel, L. Naldini and D. Trono. Multiply Attenuated Lentiviral Vector Achieves Efficient Gene Delivery In Vivo. Nature Biotechnology 1997 Sep;15(9):871-5.

 

L.Naldini, U. Blômer, F. H. Gage, D. Trono and I. M. Verma. Efficient Transfer, Integration, and Sustained Long-Term Expression of the Transgene in Adult Rat Brains Injected with a Lentiviral Vector. Proceedings NationalAcademy of Sciences of the USA 1996 Oct 15;93(21):11382-8.

 

L. Naldini, U. Blômer, P. Gallay, D. Ory, R. Mulligan, F. H. Gage, I. M. Verma and D. Trono. In vivo  Gene Delivery and Stable Transduction of Nondividing Cells by a Lentiviral Vector. Science 1996 Apr 12;272(5259):263-7.

Questo sito utilizza cookie tecnici per consentire una corretta navigazione.
Clicca su CONFERMA per accettarne il suo utilizzo. Per saperne di più leggi l'informativa sull'uso dei cookie di questo sito.