Roncarolo Maria Grazia Professore ordinarioMedicinaMED/38

Biografia

Pubblicazioni

Biografia

Professore Ordinario in Pediatria e Direttore della Scuola di Specializzazione in Pediatria

Curriculum vitae

  • 03/07-ad oggi Professore Ordinario in Pediatria, Facoltà di Medicina e Chirurgia, Università Vita-Salute San Raffaele, Milano, Italia;
  • 07/03-ad oggi Direttore del Programma di Ricerca Strategico di Immunoematologia Pediatrica IRCCS San Raffaele, Milano, Italia;
  • 02/98-ad oggi Capo Unità dell’Unità di Tolleranza Immunologica, Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET), Milano, Italia;
  • 03/08-09/13 Direttore Scientifico dell’Istituto Scientifico San Raffaele, Milano, Italia;
  • 06/00-09/08 Direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET), Milano, Italia;
  • 12/98-05/00 Co-Direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET), Milano, Italia;
  • 02/98-12/98 Direttore del Laboratorio di Terapia Cellulare, Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica Milano, Italia;
  • 11/01-02/07 Professore Associato in Pediatria, Facoltà di Medicina e Chirurgia, Università Vita-Salute San Raffaele Milano, Italia;
  • 11/94-10/01 Professore Associato in Pediatria, Dipartimento di Pediatria, Facoltà di Medicina e Chirurgia, Università di Torino, Torino, Italia;
  • 3/92-12/96 Senior Staff Scientist, Human Immunology Department, DNAX Research Institute for Molecular and Cellular Biology, Palo Alto, CA;
  • 3/89-3/92 Staff Scientist, Human Immunology Department, DNAX Research Institute for Molecular and Cellular Biology, Palo Alto, CA;
  • 1990 Specializzazione (summa cum laude) in Immunologia clinica, Facoltà di Medicina e Chirurgia, Università di Milano, Milano, Italia;
  • 2/88-2/89 Assistente straniero  (Medecin  Resident Etranger des Hospices Civils de Lyon), Centro Trapianti ed Immunologia Clinica, Ospedale E. Herriot, Lione, Francia;
  • 8/86-1/88 Associate Senior Scientist (Chargée de Recherches), Laboratorio di Ricerca Immunologica Schering-Plough, Lione, Francia; Assistant Professor, Facoltà di Medicina e Chirurgia, Università Claude Bernard,  Lione, Francia;
  • 1986 Specializzazione (summa cum laude) in Pediatria, Facoltà di Medicina e Chirurgia, Università di Torino, Torino, Italia;
  • 1985-7/86 Medico interno, Clinica Pediatrica, Divisione di Immunologia, Facoltà di  Medicina e Chirurgia, Università di Torino, Torino, Italia;
  • 1984  Research Associate, Laboratorio di Ricerca Immunologica Schering-Plough, Lione, Francia;
  • 1983-84 Research Fellow, Centro trapianti ed immunologia clinica Ospedale E. Herriot, Lione, Francia;
  • 1980-83 Medico interno, Clinica Pediatrica, Divisione di Immunologia, Facoltà di  Medicina e Chirurgia, Università di Torino, Torino, Italia;
  • 1982  Laurea in Medicina (summa cum laude), Università degli Studi di Torino, Torino, Italia.

Attività di ricerca

Ha lavorato per molti anni a Lione, presso il Centro Trapianti dell’Ospedale Edouard Herriot e presso il Laboratorio di ricerca Immunologica Schering Plough, sui meccanismi della tolleranza in pazienti affetti da immunodeficienza combinata grave (SCID), guariti grazie al trapianto con cellule staminali del sangue.  Ha lavorato per più di 8 anni presso il DNAX Research Institute of Molecular and Cellular Biology, a Palo Alto, in California sulla biologia delle citochine, sul trasferimento genico in cellule staminali del sangue e sui meccanismi della tolleranza immunologia.

Ha focalizzato la propria carriera sulla ricerca di base e ricerca clinica, sia nel campo immunologico che ematologico. Il suo principale interesse è da sempre l’applicazione della ricerca di base alla cura dei pazienti pediatrici affetti da malattie ematologiche ed immunologiche, con la convinzione che il trasferimento dei risultati dal laboratorio alla clinica e viceversa sia di fondamentale importanza per il progresso della medicina e la messa a punto di nuovi farmaci.

Sin dall’inizio della carriera ha rivolto i propri studi all’identificazione dei meccanismi che caratterizzano le malattie genetiche ed acquisite del sistema immune e del sistema ematopoietico ed alla definizione di nuovi approcci di terapia cellulare e genica per queste malattie. Nell’ambito delle malattie genetiche ha focalizzato le proprie ricerche sui bambini affetti da immunodeficienza combinata grave (SCID), da immunodeficienze primitive complesse quali la sindrome di Wiskott Aldrich e da Talassemia major. In quest’ambito ha sviluppato le ricerche sui meccanismi dell’espansione in vitro e sul trasferimento genico in cellule ematopoietiche staminali derivate dal fegato fetale, dal cordone ombelicale e dal midollo osseo. Ha approntato un nuovo protocollo clinico di terapia genica per ADA-SCID che assicura la correzione a lungo termine della malattia genetica con benefici clinici comprovati. Questi risultati hanno permesso di designare la terapia genica per ADA-SCID come Orphan Drug, e lo studio clinico, oggi concluso, è considerato il risultato più importante ottenuto nel campo della terapia genica delle malattie genetiche.

Ha svolto numerose ricerche anche nel campo della tolleranza immunologica e delle malattie autoimmuni pediatriche. Il suo gruppo di ricerca ha scoperto una nuova sottoclasse di cellule T regolatorie, chiamate cellule T regolatorie di tipo I. Dalla pubblicazione del risultato su “Nature”, si è dimostrato che queste cellule giocano un ruolo fondamentale nell’omeostasi immunologica e in particolare nella prevenzione dell’autoimmunità e nella soppressione del rigetto del trapianto. Protocolli clinici di terapia cellulare già conclusi o in corso hanno utilizzato queste cellule regolatorie in pazienti trapiantati.

I suoi principali interessi di ricerca sono:

  • Immunotolleranza: Meccanismi che presiedono alla tolleranza delle cellule T, all’induzione di anergia delle cellule T e delle cellule T regolatorie
  • Immunosoppressione: Meccanismi che presiedono all’attivazione e alla tolleranza immunologica delle
    cellule T
  • Immunodeficienze primarie: Caratterizzazione di difetti molecolari ed immunologici
  • Terapia genica: Trasferimento genico di cellule ematopoietiche per la terapia genica delle immunodeficienze primarie e delle malattie metaboliche?
  • Ematopoiesi: Meccanismi che presiedono alla crescita e differenziazione dei precursori ematopoietici
  • Trapianti: Ricostituzione immunologica e tolleranza delle cellule T dopo trapianto allogenico di cellule staminali in malattie genetiche?
  • Citochine: Ruolo nella regolazione delle risposte immuni e infiammatorie

I suoi principali interessi clinici sono: Immunodeficienze primarie, Malattie autoimmuni, Trapianto di midollo allogenico, Trials clinici di terapia genica, Trials clinici di terapia cellulare, Trails clinici per malattie autoimmuni e trapianto d’organo, Trails clinici per emoglobinopatie.

Ha pubblicato più di 280 articoli in riviste scientifiche internazionali, e scritto 22 capitoli di libri. In tutto i suoi lavori sono stati citati > 19000 volte (Indice “h” di Scopus: 64).

Titolare di 14 brevetti in parte già pubblicati e in parte  in fase di approvazione.

Attività professionali:

  • Membro dello Sceintific Advisory Board del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) (Aprile 2013-ad oggi).
  • Membro dello Scientific Advisory Board della French Rare Diseases Foundation (Giugno 2012-ad oggi).
  • Membro dello Scientific Advisory Board del Global Health Institute (GHI) di Losanna (Aprile 2011-ad oggi).
  • Membro fondatore dell’ Eureka Institute for Translational Medicine (Maggio 2008-ad oggi).
  • Socio del “Gruppo 2003” (di cui dall’Ottobre 2012 è Presidente), che raggruppa gli scienziati italiani, che lavorano in Italia, più citati al mondo nella letteratura scientifica, e prevede nel proprio statuto lo sviluppo di proposte per sostenere una “ rinascita della ricerca scientifica in Italia” (2008-ad oggi).
  • Membro dell’ External Scientific Advisory Board (ESAB) del Tumorzentrum L. Heilmeyer, Comprehensive Cancer Center Freiburg (CCCF) (2007-2012).
  • Membro dello Scientific Advisory Board dell’ Institut de transplantation et de recherche en transplantation (ITERT) dell’Università di Nantes, Francia (2001-Gennaio 2009).
  • Presidente dello Scientific Advisory Board dell’ Association Française contre les Myopathies (AFM)/ Genethon (1999-2002).
  • Consulente di Novartis Pharmaceutical nelle aree Immunologia, Trapianti e Terapia Genica (1997-2002).
  • Membro del Consiglio Direttivo della Società Italiana di Allergologia ed Immunologia Pediatrica ( SIAIP) (1997-2001).
  • Membro dello Scientific Advisory Board di Kinetix Pharmaceutical (1997-2000).
  • Membro del “Cytokine Team” di Schering-Plough, responsabile dello sviluppo delle citochine per applicazioni cliniche (1993-1996).

 

Comitati Scientifici:

  • Membro del Comitato Scientifico dell’Associazione “Festival della Scienza” (Aprile 2013_ad oggi).
  • Membro dell’ American Society of Hematology (ASH) Committee in Immunology and Host Defense (2009-ad oggi).
  • Membro dell’ European Group for the Bone and Marrow Transplantation (EBMT) Immunology Working Party (Maggio 2008-ad oggi).
  • Membro dell’ European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) Regulatory and Ethics Committee (Dicembre 2006-ad oggi).
  • Membro del Comitato Scientifico dell’ European School of Hematology (ESH) (Gennaio 2004-ad oggi).
  • Membro del Comitato Scientifico del 15°Congresso Internazionale di Immunologia (ICI) (Maggio 2009-Agosto 2013).
  • Membro del Comitato Scientifico dell’ European Congress of Immunology (ECI) (Settembre 2010-2012).
  • Membro del Nominating Committee dell’ American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) per l’anno 2011 (2010-2011).
  • Membro del Comitato Scientifico della 2nd International Conference on Immune Tolerance, Amsterdam, The Netherlands (2010-2011).
  • Membro del Comitato Organizzatore del Convegno 2011 della Federation of Clinical Immunology Societies (FOCIS) (2010-2011).
  • Membro dell’Organizing and Scientific Committees del 36° Convegno della Federation of European Biochemical Societies (FEBS) (2008-2011).
  • Membro del Program Committee dell’ American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) (2008-2009).
  • Membro del Membership Committee dell’ American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) (2005-2011).
  • Membro (2004-2010) e Chair (2008-2009) dell’ Immunology of Gene Therapy Committee dell’ American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT).

Membro (Chair) del Panel dei Revisori per le seguenti agenzie:

  • The European Research Council (ERC) Starting/Consolidator Grants (Chair 07/2010 ad oggi).
  • The California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) (Membro dal 01/2010-ad oggi).
  • The French National Research Agency (ANR) (Chair del Jury on Preindustrial Demonstrators Program 2010-2011)
  • The European Research Council (ERC) Starting Grants (Membro 2007-06/2010).
  • The Immunology Study Section della Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) (Membro 2006-2009), USA.

 

Revisore “ad hoc” per le seguenti agenzie:

  • Wellcome Trust – UK.
  • Immune Tolerance Network – USA.
  • European Economic Community (EEC) (5th and 6th European Framework).
  • The Italian Ministry of University and Scientific Research (Cofin-Cineca).
  • Fonds zur Foerderung der wissenschaftlichen Forschung (FWF) – Austria.
  • Associazione Italiana Sclerosi Multipla (A.I.S.M.) – Italia.
  • French Institute for Research on Rare Diseases (GIS-Institut des Maladies Rares).
  • The Spanish Ministry of Health and Consumer’s Affairs.

 Attività editoriali:

  • Membro dell’ Editorial Board per Current Gene Therapy (2006-ad oggi).
  • Membro dell’ Editorial Board per Human Immunology (2007-ad oggi).
  • Membro dell’Editorial Board per la Rivista Italiana di Pediatria (Italian Journal of Pediatrics) (2007-ad oggi).
  • Membro del Review Editorial Board per Frontiers in Immunological Tolerance (2010-ad oggi).

 Revisore “ad hoc” per: New England Journal of Medicine, Science, Nature, Nature Medicine, Nature Immunology, Journal of Clinical Investigation, PLoS One, Bone Marrow Transplantation, Blood, Haematologica, Experimental Hematology, Journal of Experimental Medicine, Journal of Immunology, European Journal of Immunology, Immunity, International Immunology, Human Gene Therapy, Molecular Therapy.

Ha seguito 13 studenti di laurea specialistica e 17 studenti di dottorato di ricerca fino al completamento degli studi ed alla discussione della tesi di dottorato.

Pubblicazioni

Pubblicazioni:

La Prof.ssa Roncarolo è inclusa tra gli scienziati più citati a livello mondiale, secondo la ISIHighlyCited.com (Thomson Reuters, Philadelphia). E’ autore di oltre 280 articoli in riviste scientifiche nazionali ed internazionali e di 22 capitoli in libri. In totale, i suoi articoli sono stati citati > 20000 volte dal 1996 (Indice “h” Web of Science: 64).

 

Di seguito le pubblicazioni più rilevanti e quelle degli ultimi 5 anni:

 

M.G. Roncarolo, H. Yssel, J.L. Touraine, H. Betuel, J.E. de Vries, and H. Spits. (1988). Autoreactive T cell clones specific for class I and class II HLA antigens isolated from a human chimera.
J Exp Med. 167:1523-1534.

 

  1. Bacchetta, M. Bigler, J.L. Touraine, R. Parkman, P.A. Tovo, J. Abrams, R. de Waal Malefyt, J.E. de Vries, and M.G. Roncarolo. (1994). High levels of IL-10 production in vivo are associated with tolerance in SCID patients transplanted with HLA mismatched hematopoietic stem cells. J Exp Med. 179:493-502.

 

A.W. Flake, M.G. Roncarolo , J. Puck, G. Almeida-Porada, M. Evans, M. Johnson, E. Abella, D. Harrison, and E. Zanjani. (1996). Treatment of X-linked severe combined immunodeficiency by in utero transplantation of paternal bone marrow. New Engl J Med., 335:1806-1810.

 

  1. Groux, A. O’Garra, M. Bigler, M. Rouleau, S. Antonenko, J.E. de Vries, and M.G. Roncarolo (1997). A CD4+ T-cell subset inhibits antigen-specific T-cell responses and prevents colitis. Nature 389: 737-742.

 

A.Aiuti, S. Slavin, M. Aker, F. Ficara, S. Deola, A. Mortellaro, S. Morecki, G. Andolfi, A. Tabucchi, F. Carlucci, E. Marinello, F. Cattaneo, S. Vai, P. Servida, R. Miniero, M.G. Roncarolo * and C. Bordignon*. (2002). Correction of ADA-SCID by stem cell gene therapy combined with non-myeloablative conditioning. Science 296: 2410-2413.
(* equal contribution).

 

  1. Dupré, F. Marangoni , S. Scaramuzza , S. Trifari, R.J. Hernandez , A. Aiuti, L. Naldini , and M.G. Roncarolo. (2006). Efficacy of gene therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome using a WAS promoter/cDNA-containing lentiviral vector and nonlethal irradiation. Hum Gene Ther. 17: 303-313. Prepublished online February 21st, 2006.

 

  1. Bacchetta, L. Passerini, E.Gambineri, M. Dai, S.E.Allan, L. Perroni, F. Dagna-Bricarelli, C. Sartirana, S. Matthes-Martin, A. Lawitschka, C. Azzari, S.F. Ziegler, M.K. Levings, and M.G. Roncarolo. (2006). Defective regulatory and effector T cell functions in patients with FOXP3 mutations. J Clin. Invest. 116:1713-1722.

 

  1. Battaglia, A. Stabilini, B. Migliavacca, J. Horejs-Hoeck, T. Kaupper, and M.G. Roncarolo. (2006). Rapamycin promotes expansion of functional CD4+CD25+FOXP3+ regulatory T cells of both healthy subjects and Type 1 diabetic patients. J Immunol. 177: 8338-8347.

 

F.Marangoni, S. Trifari, S. Scaramuzza, C. Panaroni, S. Martino, L.D. Notarangelo, Z. Baz, A. Metin, F. Cattaneo, A. Villa, A. Aiuti, M. Battaglia, M.G. Roncarolo, and L. Dupré. (2007). WASP regulates suppressor activity of human and murine CD4+CD25+FOXP3+ natural regulatory T cells. J Exp Med. 204: 369-380. Prepublished online February 12th, 2007.

 

  1. Annoni, M. Battaglia, A. Follenzi, A. Lombardo, L. Sergi-Sergi, L. Naldini and M.G. Roncarolo. (2007). The immune response to lentiviral-derived transgene is modulated in vivo by transgene expressing antigen presenting cells but noy by CD4+CD25+ regulatory T cells. Blood 110: 1788-1796. Prepublished online May 10, 2007.

 

  1. Aiuti, F. Cattaneo, S. Galimberti, U. Benninghoff, B. Cassani, L. Callegaro, S. Scaramuzza, G. Andolfi, M. Mirolo, I. Brigida, A. Tabucchi, F. Carlucci, M. Eibl, M.Aker, S. Slavin, H. Al-Mousa, A. Al Ghonaium, A. Ferster, A. Duppenthaler, L. Notarangelo, R. Buckley, M. Bregni, S. Marktel, M.G.Valsecchi, P. Rossi, F. Ciceri, R. Miniero, C. Bordignon, and M.G. Roncarolo (2009). Gene Therapy for immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency. N Engl J Med 360: 447-458.

 

  1. Soresina, R. Nacinovich, M. Bomba, M. Cassani, A. Molinaro, A. Sciotto, S. Martino, F. Cardinale, D. De Mattia, C. Putti, R.M. Dellepiane, L. Felici, G. Parrinello, F. Neri, A. Plebani, and Italian Network for Primary Immunodeficiencies (107 people, among them M.G. Roncarolo and A. Aiuti) (2009). The quality of life of children and adolescents with X-linked agammaglobulinemia. J Clin Immunol 29: 501-507. Prepublished online Dec.17, 2008.
  2. Valle, T. Jofra, A. Stabilini, M. Atkinson, M.G. Roncarolo and M. Battaglia (2009). Rapamycin prevents and breaks the anti-CD3-induced tolerance in NOD mice. Diabetes 58: 875-881. Prepublished online Jan 16, 2009.

 

  1. Battaglia, L. Strauss, and M.G. Roncarolo (2009). Comment on M. Guillot-Delost et al. (2008;10:834-846): Clinical-grade preparation of human natural regulatory T cells encoding the thymidine kinase suicide gene as a safety gene. J Gene Med 11: 180-181.

 

  1. Aiuti, I. Brigida, F. Ferrua, B. Cappelli, R. Chiesa, S. Marktel, and M.G. Roncarolo (2009). Hematopoietic stem cell gene therapy for adenosine deaminase deficient-SCID. Immunol Res 44: 150-159. Prepublished online Feb 18, 2009.

 

  1. Marangoni, M. Bosticardo, S. Charrier, E. Draghici, M. Locci, S. Scaramuzza, C. Panaroni, M. Ponzoni, F. Sanvito, C. Doglioni, M. Liabeuf, B. Gjata, M. Montus, K. Siminovitch, A. Aiuti, L. Naldini, L. Dupré, M.G. Roncarolo, A. Galy, and A. Villa (2009). Evidence for long-term efficacy and safety of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in preclinical models. Mol Ther 17: 1073-1082. Prepublished online Mar 3, 2009.

 

  1. Locci, E. Draghici, F. Marangoni, M. Bosticardo, M. Catucci, A. Aiuti, C. Cancrini, L. Marodi, T. Espanol, R.G. Bredius, A.J. Thrasher, A. Schulz, J. Litzman, M.G. Roncarolo, G. Casorati, P. Dellabona, and A. Villa (2009). The Wiskott-Aldrich syndrome protein is required for iNKT cell maturation and function. J Exp Med 206: 735-742. Prepublished online Mar 23, 2009.

 

  1. Battaglia, and M.G. Roncarolo (2009). The fate of human Treg cells. Immunity 30: 763-765.
  2. Bosticardo, F. Marangoni, A. Aiuti, A. Villa, and M.G. Roncarolo (2009). Recent advances in understanding the pathophysiology of Wiskott-Aldrich syndrome. Blood 113: 6288-6295. Prepublished online Apr 7, 2009.
  3. Vago, S.K. Perna, M. Zanussi, B. Mazzi, C. Barlassina, M.T. Lupo Stanghellini, N.F. Perrelli, C. Cosentino, F. Torri, A. Angius, B. Forno, M. Casucci, M. Bernardi, J. Peccatori, C. Corti, A. Bondanza, M. Ferrari, S. Rossini, M.G. Roncarolo, C. Bordignon, C. Bonini, F. Ciceri, and K. Fleischhauer (2009). Loss of mismatched HLA in leukemia following stem cell transplantation. N Engl J Med 361: 478-488.
  4. Cesani, A. Capotondo, T. Plati, L.S.Sergi, F. Fumagalli, M.G. Roncarolo, L. Naldini, G. Comi, M. Sessa, and A. Biffi (2009). Characterization of new arylsulfatase A gene mutations reinforces genotype-phenotype correlation in metachromatic leukodystrophy. Hum Mutat 30: E936-945. Prepublished online July 15, 2009.
  5. Serafini, M. Andreani, M. Testi, M. Battarra, A. Bontadini, K. Fleischhauer, S. Marktel, G. Lucarelli, M.G. Roncarolo, and R. Bacchetta (2009). Type 1 regulatory T cells are associated with persistent split erythroid/lymphoid chimerism after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for thalassemia. Haematologica 94: 1415-1426. Prepublished online July 19, 2009.

 

  1. Cassani, E. Montini, G. Maruggi, A. Ambrosi, M. Mirolo, S. Selelri, E. Biral, I. Frugnoli, V. Hernandez-Trujillo, C. Di Serio, M.G. Roncarolo, L. Naldini, F. Mavilio, and A. Aiuti (2009). Integration of retroviral vectors induces minor changes in the transcriptional activity of T cells from ADA-SCID patients treated with gene therapy. Blood 114: 3546-3556. Prepublished online Aug 3, 2009.

 

  1. Aiuti, and M.G. Roncarolo (2009). Ten years of gene therapy for primary immunodeficiencies. Hematology Am Soc Hematol Educ Program: 682-689.

 

  1. Annoni, B.D. Brown, A. Cantore, L. Sergi Sergi, L. Naldini, and M.G. Roncarolo (2009). In vivo delivery of a microRNA regulated transgene induces antigen-specific regulatory T cells and promotes immulogical tolerance. Blood 114: 5152-5161.

 

  1. Aiuti, B. Cappelli, A. Biffi, S. Marktel, and M.G. Roncarolo (2009). [Gene therapy in pediatrics.]. Minerva Pediatr 61: 775-778.

 

  1. Battaglia, and M.G. Roncarolo (2009). The Tregs’ world according to GARP. Eur J Immunol 39: 3296-3300.

 

  1. Cappelli, R. Chiesa, C. Evangelio, A. Biffi, T. Roccia, I. Frugnoli, E. Biral, A. Noè, M. Fossati, V. Finizio, R. Miniero, S. Napolitano, F. Ferrua, C. Soliman, F. Ciceri, M.G. Roncarolo, and S. Marktel (2009). Absence of VOD in paediatric thalassaemic HSCT recipients using defibrotide prophylaxis and intravenous Busulphan. Br J Haematol 147: 554-560.

 

  1. Di Nunzio, M. Cecconi, L. Passerini, A.N. McMurchy, U. Baron, I. Turbachova, S. Vignola, S. Valencic, A. Tommasini, A. Junker, G. Cazzola, S. Olek , M.K. Levings, L. Perroni, M.G. Roncarolo, and R. Bacchetta (2009). Wild-type FOXP3 is selectively active in CD4+CD25(hi) regulatory T cells of healthy female carriers of different FOXP3 mutations. Blood 114: 4138-4141.

 

  1. Gagliani, A. Ferraro, M.G. Roncarolo, and M. Battaglia (2009). Autoimmune diabetic patients undergoing allogeneic islet transplantation: are we ready for a regulatory T-cell therapy? Immunol Lett 127: 1-7.

 

  1. Gregori, C.F. Magnani, and M.G.Roncarolo (2009). Role of human leukocyte antigen-G in the induction of adaptive type 1 regulatory T cells. Hum Immunol 70: 966-969.

 

A.V.Sauer, E. Mrak, R.J. Hernandez, E. Zacchi, F. Cavani, M. Casiraghi, E. Grunebaum, C.M. Roifman, M.C. Cervi, A. Ambrosi, F. Carlucci, M.G. Roncarolo, A.Villa, A. Rubinacci, and A.Aiuti (2009). ADA-deficient SCID is associated with a specific microenvironment and bone phenotype characterized by RANKL/OPG imbalance and osteoblast insufficiency. Blood 114: 3216-3226.

 

  1. Frugnoli, B. Cappelli, R. Chiesa, E. Biral, A. Noè, C. Evangelio, M. Fossati, S. Napolitano, F. Ciceri, M.G. Roncarolo, and S. Marktel (2010). Escalating doses of donor lymphocytes for incipient graft rejection following SCT for thalassemia. Bone Marrow Transplant 45: 1047-1051. Prepublished online Nov 2, 2009.

 

  1. Gagliani, T. Jofra, A. Stabilini, A. Valle, M. Atkinson, M.G. Roncarolo, and M. Battaglia (2010). Antigen-specific dependence of Tr1-cell therapy in preclinical models of islet transplantation. Diabetes 59: 433-439. Prepublished online Nov 23, 2009.

 

  1. Chiesa, B. Cappelli, R. Crocchiolo, I. Frugnoli, E. Biral, A. Noè, C. Evangelio, M. Fossati, T. Roccia, A. Biffi, V. Finizio, A. Aiuti, M. Broglia, A. Bartoli, F. Ciceri, M.G. Roncarolo, and S. Marktel. (2010). Unpredictability of intravenous Busulfan pharmacokinetics in children undergoing hematopoietic stem cell transplant for advanced beta thalassemia: limited toxicity with a dose adjustment policy. Biol Blood Marrow Transplant 16: 622-628. Prepublished online Dec 3, 2009.

 

  1. Trifari, S. Scaramuzza, M. Catucci, M. Ponzoni, L. Mollica, R. Chiesa, F. Cattaneo, F. Lafouresse, R. Calvez, W.Vermi, D. Medicina, M.C. Castiello, F. Marangoni, M. Bosticardo, C. Doglioni, M. Caniglia, A. Aiuti, A. Villa, M.G. Roncarolo, and L. Dupré (2010). Revertant T lymphocytes in a patient with Wiskott-Aldrich syndrome: analysis of function and distribution in lymphoid organs. J Allergy Clin Immunol 125: 439-448.e8.

 

  1. Noè, B. Cappelli, A.Biffi, R. Chiesa, I. Frugnoli, E. Biral, V. Finizio, C. Baldoli, P. Vezzulli, F. Minicucci, G. Fanelli, R. Fiori, F. Ciceri, M.G.Roncarolo, and S. Marktel (2010). High incidence of severe cyclosporine neurotoxicity in children affected by haemoglobinopaties undergoing myeloablative haematopoietic stem cell transplantation: early diagnosis and prompt intervention ameliorates neurological outcome. Ital J Pediatr 36: 14.

 

  1. Marktel, S. Napolitano, E. Zino, B. Cappelli, R. Chiesa, F. Poli, R.Crocchiolo, P.Ronchi, S. Rossini, F. Ciceri, M.G. Roncarolo, and K.Fleischhauer (2010).

Platelet transfusion refractoriness in highly immunized beta thalassemia children undergoing stem cell transplantation. Pediatr Transplant 14: 393-401. Prepublished online Jan 7, 2010.

 

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