Terapie avanzate ATMP: UniSR con EUHA su The Lancet Regional Health-Europe

L'Università Vita-Salute San Raffaele ha contribuito, in quanto membro della European University Hospital Alliance (EUHA), alla redazione di un position paper pubblicato nel maggio 2026 su The Lancet Regional Health – Europe sui medicinali per le terapie avanzate, i cosiddetti ATMP: cellule CAR-T, terapie geniche, prodotti di ingegneria tissutale. La pubblicazione, che include tra gli autori i professori Alessandro Aiuti, Chiara Bonini, Fabio Ciceri e Gianvito Martino, propone una roadmap europea per affrontare le criticità che oggi ne limitano la diffusione: dalla complessità dei processi produttivi alla frammentazione dei percorsi normativi tra i Paesi membri, fino ai modelli di rimborso ancora inadeguati. Il position paper ha visto la sua genesi durante il simposio EUHA “European academia at the forefront of Advanced Therapies Medicinal Products development”, tenutosi sotto la presidenza EUHA in capo a Ospedale San Raffaele, presso il campus di Milano il 13 Novembre 2024, con la presentazione della Declaration of Milan on Cell and Gene Therapy. 

Gli ATMP stanno trasformando il trattamento di alcune malattie oncologiche e rare, con risultati che i farmaci tradizionali non possono raggiungere. Il quadro normativo europeo, tuttavia, è stato disegnato per molecole di sintesi e fatica ad adattarsi alla complessità biologica e produttiva di queste terapie. Sullo sfondo, è in atto una competizione globale sempre più serrata: Stati Uniti e Cina hanno già consolidato posizioni di vantaggio nello sviluppo degli ATMP, e l'Europa rischia di perdere terreno se non adegua i propri strumenti normativi e produttivi. Il position paper individua dove intervenire e come. 

La roadmap si articola su due livelli di intervento. 

Sul piano della ricerca e dello sviluppo clinico: 

• regolamentare l'uso di organoidi, modelli di intelligenza artificiale e altri sistemi come alternative ai modelli animali nella valutazione preclinica degli ATMP 
• adeguare il disegno degli studi clinici valorizzando la real world evidence, i dati raccolti nella pratica clinica quotidiana, per accelerare l'ingresso degli ATMP nel mercato 
• sviluppare modelli di produzione decentralizzata attraverso una rete europea di centri specializzati, per un accesso più capillare a queste terapie 

Sul piano normativo, finanziario e di accesso: 

• armonizzare i percorsi di esenzione ospedaliera tra i Paesi membri, oggi molto disomogenei, soprattutto per i prodotti di bioingegneria e le terapie cellulari destinate a condizioni rare 
• rafforzare il ruolo di università e ospedali nel trasformare la ricerca sugli ATMP in trattamenti concreti e accessibili, per esempio attraverso un percorso no-profit dedicato di autorizzazione alla commercializzazione, con procedure snelle e schemi di finanziamento pubblico  
• semplificare e armonizzare i percorsi normativi nel rispetto degli standard di sicurezza 
• sviluppare modelli di rimborso per l'integrazione sostenibile degli ATMP nei sistemi sanitari nazionali. 

Dichiara Anna Flavia d’Amelio Einaudi, consigliere delegato di UniSR e presidente EUHA al tempo del simposio che ha visto la genesi del paper:

Le terapie avanzate rappresentano una delle più promettenti rivoluzioni della medicina contemporanea, ma il loro impatto dipenderà dalla nostra capacità di renderle sicure, accessibili ed eticamente sostenibili. Gli ospedali universitari europei hanno la responsabilità di guidare l’innovazione mantenendo al centro il paziente. Solo attraverso una collaborazione stretta tra ricerca, clinica e istituzioni potremo tradurre questo potenziale in benefici concreti per la società. 

Dalla collaborazione tra UniSR-OSR e altri membri EUHA sono inoltre nati progetti europei strategici come JOIN4ATMP, che mira ad accelerare e ridurre i rischi nello sviluppo degli ATMP in Europa, promuovendone al contempo un accesso più ampio e sostenibile, attraverso la mappatura degli ostacoli esistenti, l’analisi di soluzioni basate su evidenze reali e la definizione di nuovi percorsi operativi per il futuro del settore. 

Qui il link al paper