Terapia Genica e Cellulare

Obiettivo del Curriculum è formare giovani ricercatori nel settore dello sviluppo di terapie avanzate, incluse quelle geniche, cellulari e immunoterapie per il trattamento di malattie genetiche e acquisite, con un focus sugli aspetti traslazionali della ricerca e sull’applicabilità clinica e biotecnologica dei risultati.
Nello specifico le patologie oggetto di studio includono:

• immunodeficienze primarie
• malattie metaboliche
• emoglobinopatie
• neoplasie ematologiche e tumori solidi
• malattie neurodegenerative
• patologie del sistema neuromuscolare
• malattie autoimmuni e auto infiammatorie

Lo sviluppo di tali terapie prevede un percorso complesso, che passa attraverso l’individuazione e lo studio dei geni e/o delle cellule coinvolti nell’eziologia e nella patologia delle malattie investigate, la messa a punto di nuove strategie terapeutiche e la loro validazione in vitro e in modelli animali di malattia, fino ad arrivare agli studi clinici nei pazienti.