Il Professor Ghia tra gli autori dell’importante studio che ha dimostrato l’efficacia di ibrutinib rispetto alla chemioterapia
L’approvazione del farmaco si basa sullo studio clinico di fase 3 [di confronto con la terapia standard, NdR] chiamato RESONATE™-2, i cui risultati sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica “The New England Journal of Medicine” nel Dicembre 2015 (http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1509388).
Tra gli autori dell’importante studio anche Paolo Ghia, Professore Associato di Medicina Interna presso l’Università Vita-Salute San Raffaele, responsabile del programma strategico sulla Leucemia Linfatica Cronica, responsabile dell’Unità di Ricerca di Neoplasie Linfoidi B dell’Istituto Scientifico San Raffaele e Presidente dell’ERIC (European Research Initiative on CLL, www.ericll.org). “Ibrutinib ha dimostrato notevoli miglioramenti nei tassi di sopravvivenza globale e libera da progressione e nei tassi di risposta rispetto al clorambucile [il farmaco fino a quel momento considerato standard, NdR]” dichiara il Professor Ghia. “I dati dello studio clinico RESONATE™-2 indicano che per molti pazienti ibrutinib può rappresentare un’auspicata terapia alternativa di prima linea”.
La CLL è una neoplasia dovuta a un accumulo di linfociti nel sangue, nel midollo osseo e negli organi linfatici (linfonodi e milza). I linfociti sono cellule del sistema immunitario che sorvegliano l’organismo e attivano le difese nei confronti di microorganismi o cellule tumorali, e si distinguono in “B” o “T” a seconda della risposta che sono in grado di attivare. Nella CLL, i linfociti B subiscono una trasformazione maligna e producono un gran numero di cellule uguali tra loro che non rispondono più agli stimoli fisiologici e diventano immortali. Continuano così a riprodursi e ad accumularsi nel sangue, nel midollo osseo, negli organi linfatici e, talvolta, anche in altri organi.
Per proliferare, le cellule CLL sfruttano una proteina particolare chiamata BTK (tirosin-chinasi di Bruton): questa è capace di interagire con alcuni recettori presenti sulle cellule B ed è fondamentale per trasmettere i segnali di sopravvivenza cellulare. L’ibrutinib agisce proprio a questo livello: si lega a BTK e blocca la trasmissione dei segnali che stimolano le cellule B maligne a crescere e moltiplicarsi in modo incontrollato. Inibendo la proteina BTK, ibrutinib causa la morte delle cellule tumorali, riducendone il numero, dimostrando anche di rallentare l’aggravarsi della neoplasia.
“La disponibilità di una terapia mirata come trattamento iniziale rappresenta un enorme passo in avanti per le persone affette da CLL ed era attesa da tempo nella comunità dei malati”, commenta Nick York, difensore dei diritti dei pazienti per la CLL Advocates Network (CLLAN). “Molti pazienti sono considerati inadatti alle attuali terapie standard di prima linea, quindi per loro vi è una reale esigenza di opzioni di trattamento nuove ed efficaci”.
“Le prove cliniche ed empiriche a supporto dei benefici di ibrutinib per i pazienti sono sempre più numerose. Grazie a questa approvazione come trattamento di prima linea, siamo lieti di poter offrire nuovi panorami e nuove opzioni ai pazienti affetti da CLL”, conclude Jane Griffiths, Presidente del gruppo Janssen per l’Europa, il Medio Oriente e l’Africa. “Ora puntiamo a collaborare con le autorità sanitarie di tutta la regione per rendere ibrutinib disponibile ai pazienti in base a queste indicazioni nel più breve tempo possibile”.
