L'Accademia ha motivato la nomina con il contributo di Naldini allo sviluppo e all'applicazione clinica dei vettori lentivirali, che Naldini ha descritto per primo nel 1996. Sono strumenti derivati dal virus HIV, ingegnerizzati perché non possano replicarsi, capaci di inserire un gene anche nel DNA delle cellule che in quel momento non si stanno dividendo, come le cellule staminali del sangue. Quando poi la staminale si divide, la copia funzionante del gene passa a tutte le cellule che genera. Oggi i vettori lentivirali sono usati nella terapia genica, nell'immunoterapia dei tumori e nella produzione di vaccini.
Si basano su vettori lentivirali 7 delle 18 terapie geniche approvate nell’Unione Europea e 12 delle 32 approvate negli Stati Uniti. Tra queste ci sono due terapie sviluppate in SR-Tiget. La prima, per la leucodistrofia metacromatica, è stata approvata in Europa nel 2020 e negli Stati Uniti nel 2024. La seconda, per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia del sistema immunitario, è stata approvata dalla FDA statunitense a dicembre 2025 e dalla Commissione Europea a gennaio 2026. Fondazione Telethon, che ne ha guidato lo sviluppo, è il primo ente non profit al mondo a portare una terapia genica all’approvazione negli Stati Uniti.
Nell’istituto era già nata, nel 2016, la prima terapia genica ex vivo basata su cellule staminali approvata in Europa: quella per l’ADA-SCID, una grave immunodeficienza ereditaria.
