JOIN4ATMP: nuovo video sullo sviluppo degli ATMP in Europa

JOIN4ATMP, il consorzio finanziato dall'Unione Europea che lavora per accelerare lo sviluppo dei medicinali per terapie avanzate (ATMP), ha pubblicato un nuovo video animato che racconta il suo approccio alla costruzione di un ecosistema europeo degli ATMP più integrato e coordinato. Nato in seno a EUHA, la European University Hospital Alliance di cui IRCCS Ospedale San Raffaele è membro insieme a Università Vita-Salute San Raffaele (UniSR), il progetto riunisce 14 partner di 9 paesi, tra cui mondo accademico, industria, autorità regolatorie, enti di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e rappresentanti dei pazienti. Il consorzio è coordinato da Charité – Universitätsmedizin di Berlino e co-coordinato da UniSR, sotto la guida di Alessandro Aiuti, professore di Pediatria presso UniSR, responsabile dell'Unità di Immunoematologia Pediatrica dell'IRCCS Ospedale San Raffaele, Raffaele e vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget).

Il progetto nasce da un percorso di consultazione con oltre 220 stakeholder in più di 20 paesi europei, tra cui clinici, ricercatori, autorità regolatorie e rappresentanti dei pazienti. Esistono tre ostacoli ricorrenti allo sviluppo degli ATMP: una regolamentazione frammentata, una capacità produttiva limitata e l'incertezza sui rimborsi ai pazienti.

Quello che abbiamo osservato ripetutamente è che anche quando una terapia funziona a livello clinico, il paziente può non riuscire ad accedervi, perché il percorso è troppo complesso o imprevedibile,

spiega Aiuti, che continua riassumendo la missione del progetto in una frase:

JOIN4ATMP nasce per rispondere a una domanda semplice ma cruciale: come possiamo garantire che gli ATMP più promettenti raggiungano davvero i pazienti che ne hanno bisogno, in modo rapido, equo e sostenibile, in tutta Europa?

L'animazione ripercorre le difficoltà che rallentano il passaggio delle terapie geniche, cellulari e dei prodotti di ingegneria tessutale dal laboratorio alla clinica. Gli ATMP sono medicinali biologici costruiti a partire da geni, cellule o tessuti, e metterli a punto perché arrivino al paziente richiede in genere più tempo rispetto a un farmaco convenzionale.

Il video presenta anche i risultati concreti prodotti finora dal progetto: un database europeo dei trial clinici sugli ATMP che traccia quali terapie superano la fase di ricerca e sperimentazione per diventare farmaci a tutti gli effetti, una mappa pubblica degli impianti di produzione ATMP in Europa e un nuovo strumento di valutazione, per aiutare gli sviluppatori a stimare la sostenibilità economica del trattamento fin dai primissimi step. Il video è disponibile anche sul sito ufficiale di JOIN4ATMP.

Per UniSR, gli ATMP rappresentano una priorità strategica di ricerca e innovazione. Terapie geniche, cellulari e di ingegneria tissutale stanno aprendo nuove prospettive per il trattamento di malattie fino a oggi prive di soluzioni efficaci, ma il loro impatto dipenderà dalla capacità di renderle sicure, accessibili e sostenibili per i sistemi sanitari europei. In questo contesto, UniSR e IRCCS Ospedale San Raffaele sono impegnati nel favorire una stretta integrazione tra ricerca, sviluppo clinico e dialogo con le istituzioni, contribuendo a costruire un ecosistema europeo delle terapie avanzate più coordinato e orientato ai bisogni dei pazienti.

Riferimento internazionale nel campo della terapia genica, il prof. Aiuti coordina da oltre vent’anni la ricerca sulla ADA-SCID e altre malattie rare presso l’istituto SR-Tiget e fa parte del Comitato per le terapie avanzate dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Il suo coinvolgimento inserisce attivamente la ricerca UniSR all'interno delle discussioni normative dell'EMA. Il consorzio sta già contribuendo a rendere più rapida la valutazione dei trial clinici e a definire i criteri per il riconoscimento dei centri di eccellenza per le terapie avanzate.

L'iniziativa si affianca a un'altra recente attività di livello europeo che vede coinvolta UniSR. Un position paper sull'accesso agli ATMP, scritto insieme alla European University Hospital Alliance (EUHA) e pubblicato quest'anno su The Lancet Regional Health – Europe, analizza le principali sfide e propone raccomandazioni per migliorare l'accesso agli ATMP

Anche dopo la conclusione del progetto, , il consorzio di JOIN4ATMP continuerà a costruire le basi per una cooperazione europea di lungo periodo: sperimentazioni cliniche transfrontaliere, una capacità produttiva coordinata e la condivisione delle competenze. Il prossimo passo è tradurre i casi reali raccolti finora in raccomandazioni operative per autorità regolatorie, enti di HTA e produttori. L'obiettivo è accelerare l'accesso agli ATMP e tradurre il potenziale dell'innovazione scientifica in benefici concreti per i pazienti in tutta l'Unione europea.